2023 m. balandžio 17 d. JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Gamida Cell“ produktą „Omisirge“ (dar vadinamą omidubicel arba NiCord)¹. Tai pirmasis FDA patvirtintas rinkai vadinamasis išplėstinis virkštelės kraujo produktas, kuris reiškia, kad kamieninių ląstelių skaičius virkštelės kraujo vienete nebėra apribojimas jam panaudoti.

Virkštelės kraujo kamieninės ląstelės medicinoje naudojamos daugiau kaip 80-ties skirtingų ligų, tokių kaip leukemija, limfoma ir pjautuvinė anemija, gydymui jau daugiau kaip 30 metų. Taip pat įrodyta, kad regeneracinės medicinos srityje virkštelės kraujo kamieninių ląstelių panaudojimas duoda klinikinės naudos pacientams. Daugiau kaip 60 000 pacientų jau buvo gydyti virkštelės krauju.

Kamieninės ląstelės yra XXI a. medicinos viltis. Šiuo metu visame pasaulyje atliekama daugiau kaip 3000 tyrimų įvairiose srityse, siekiant atskleisti kamieninių ląstelių potencialą. Virkštelės kraujas yra jauniausių, galingiausių ir lengvai gaunamų kamieninių ląstelių šaltinis. Jį taip pat galima lengvai surinkti ir išsaugoti gimimo metu, kad vėliau būtų galima panaudoti gyvenimo eigoje. Dėl to, kad iš virkštelės kraujo išskiriamų kamieninių ląstelių skaičius yra ribotas, kritikai nurodė, kad vidutinio virkštelės kraujo vieneto užtenka tik iki 40–50 kg sveriantiems pacientams. Dėl to daugelis žmonių nusprendė nebesaugoti virkštelės kraujo – nei šeimos, nei visuomenės reikmėms. Perversmą sukėlęs FDA sprendimas patvirtinti išplėstinį virkštelės kraujo produktą rodo, kad šis prieštaravimas nebegalioja.

Kraujodaros ląstelių dauginimas buvo hematologijos šventasis Gralis – idėja, kurios, nepaisant daugelio dešimtmečius trukusių bandymų, niekam nepavyko įgyvendinti. FDA sprendimas rodo, kad virkštelės kraujo taikymas pasiekė tokį lygį, kai ląstelių skaičius nebeturi reikšmės. Dar daugiau – padaugintos virkštelės kraujo ląstelės po transplantacijos gali greičiau atkurti kraujodaros sistemą. Tai gali reikšti platesnį tokio tipo metodų diegimą į klinikinę praktiką, – sako „FamiCord Group“ viceprezidentas medicinos mokslų daktaras Tomasz Baran.

Kas tiksliai yra „Omisirge“²? Tai iš esmės modifikuota alogeninio donoro virkštelės kraujo pagrindu atliekama ląstelių terapija, skirta pagreitinti neutrofilų (baltųjų kraujo ląstelių pogrupio) atsistatymą organizme ir sumažinti infekcijos riziką. Preparatas skirtas suaugusiems bei 12 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems kraujo vėžiu, kuriems planuojama persodinti virkštelės kraują po mieloabliacinio kondicionavimo režimo (pavyzdžiui, spindulinės terapijos ar chemoterapijos). „Omisirge“ skirtas padėti pacientams, kurie negali rasti transplantacijai tinkamo donoro. Šiuo metu, kai onkologai transplantologai neranda visiškai tinkamo kaulų čiulpų donoro, jie dažnai renkasi haploidentišką arba pusiau tinkamą kaulų čiulpų donorą, o ne virkštelės kraujo vienetą. Tačiau nuo dabar galima rinktis ir išplėstinį virkštelės kraujo produktą.

Atsižvelgiant į tai, kad FDA patvirtino pažangią ląstelių terapiją, išplėstinis virkštelės kraujo produktas dabar prisideda prie šešių CAR–T produktų ir keleto genų terapijų paveldimoms ligoms gydyti. Tikiuosi, kad artimiausiu metu Europos vaistų agentūra (EMA) taip pat patvirtins išplėstinį virkštelės kraujo produktą, – komentuoja „FamiCord Group“ gamybos ir plėtros direktorius daktaras Francisco Santos.

Kraujo vėžys – tai vėžio forma, kurią sukelia nekontroliuojamas ląstelių augimas kraujyje, sutrikdantis kraujo ląstelių gebėjimą atlikti įprastas funkcijas. Šis nenormalus ląstelių augimas dažnai prasideda kaulų čiulpuose, kuriuos sudaro kamieninės ląstelės: iš jų formuojasi įvairių tipų kraujo ląstelės, atliekančios specifines funkcijas organizme. Pasaulio sveikatos organizacjos (WHO) duomenimis, kasmet Europoje nustatoma apie 320 000 naujų kraujo vėžio atvejų³. Kraujo vėžys gali būti mirtinas, o išgyvenamumo rodikliai skiriasi priklausomai nuo daugelio veiksnių, įskaitant konkretų diagnozuotą kraujo vėžio tipą. Šio tipo vėžys taip pat gali sukelti rimtų ir žalingų padarinių organizmui ir nulemti tokius simptomus kaip nuovargis, kaulų ir sąnarių skausmas, naktinis prakaitavimas, infekcijos, silpnumas, svorio kritimas ir karščiavimas.

Kamieninių ląstelių transplantacija yra įprastas kraujo vėžio gydymo būdas. Jos metu į organizmą įterpiamos sveikos kamieninės ląstelės, padedančios atkurti normalią kraujo ląstelių gamybą ir funkciją. Vienas iš sveikų kamieninių ląstelių šaltinių yra virkštelės kraujas. Paprastai prieš atliekant tokio tipo transplantaciją pacientui taikomas gydymo kursas, kurio metu pašalinamos jo paties kaulų čiulpų kamieninės ląstelės ir organizmas paruošiamas naujoms kamieninėms ląstelėms. Šio proceso metu gali būti taikoma spindulinė terapija ar chemoterapija – jos abi gali nusilpninti asmens imuninę sistemą. Dėl to dažna ir rimta šio gydymo rizika yra sunkios ir kartais mirtinos infekcijos.

„FamiCord Group“ yra didžiausias virkštelės kraujo bankas Europoje ir trečias pagal dydį virkštelės kraujo bankas pasaulyje. Tiesiogiai ir netiesiogiai teikiame paslaugas 31-oje šalyje. 15-oje mūsų laboratorijų saugoma daugiau kaip 860 000 virkštelės kraujo ir audinio mėginių. Mūsų teikiamų paslaugų kokybę įrodo pacientų, kuriems buvo panaudotos mūsų banko kamieninės ląstelės, skaičius (įskaitant 149 virkštelės kraujo transplantacijas). Mūsų klientai gali būti tikri, kad mums patikėta medžiaga saugoma stabiliame tarptautinės reikšmės banke.

Literatūros nuorodos:

[1] FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell [2023 04]

[2] FRANCES VERTER, Update on Omidubicel from Gamida Cell: Phase 3 Trial Outcomes. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation https://parentsguidecordblood.org/en/news/update-omidubicel-gamida-cell-phase-3-trial-outcomes [2021 03]

[3] SUSAN LANGTHORP, Blood cancer diagnosis: when mission impossible became possible, Horizon: Europe Research&Development Magazine, https://ec.europa.eu/research-and-innovation/en/horizon-magazine/blood-cancer-diagnosis-when-mission-impossible-became-possible [2021 11]